世界今日报丨把“科研论文”变成“一流新药”

上海交通大学医学院教授刘俊岭（左一）始终在寻找科研的“出口”

“如果科学家做基础研究只为发表论文，那国家投入巨大科研经费意义何在？”主持了8项国家自然科学基金和科技部重点重大项目，在国际主流期刊发表近百篇研究成果，“科研真正的‘出口’在哪里”却始终是上海交通大学医学院教授刘俊岭难以放下的思索。

得益于上海交通大学医学院成果转化机制改革，院企携手搭建平台，刘俊岭教授终于找到了那个“出口”——他创办第一家上海市高校作价投资入股生物医药领域科技初创型企业——上海循曜生物，亲自带领团队穿越新药研发“死亡谷”，要将“科研论文”变成“一流新药”，研发中国人的原研药。近期，循曜生物迎来了第一个里程碑——研发十年之久的肺纤维化项目（SV001）提交了临床试验申请。这也意味着，这项科研成果已在“越谷”的路上跨出了坚实的一步。

(资料图片)

一颗初心

启动转化引擎

多年前的一个“意外”有望为平均生存期只有3—5年的肺纤维化患者带来生的希望。2011年，课题组发现把一个源自血液系统的靶点在小鼠体内敲除后，虽然小鼠没有在血液系统具有任何表型，但老年鼠居然出现了自发性的多器官纤维化、皮肤疤痕增生、消瘦等奇怪的现象。抓着这个线索，刘教授带领团队构建人源化小鼠、打磨动物疾病模型，设计并施行了大量巧妙的机制机理验证工作，在全球首次提出了这个靶点在纤维化疾病中的重要作用。

而干预这个靶点，可以使各器官导致纤维化的无序“疤痕增生”停止下来甚至逆转。基于这个令人惊喜的意外发现，他带领团队的青年科学家们从无到有打造了分子筛选平台和验证平台，从靶点发现和机制验证，一步步进化到让靶点可成药。

“当基础科研没有了应用前景，没有转化为可以造福人类的手段，这样的科研是失败的。”刘俊岭教授在出凝血领域完成许多突破，主持国家重大重点项目8项，获得研究经费3000余万元，还获得了教育部科技进步奖一等奖和国家科技进步二等奖。

初心驱动着刘教授不仅在出凝血疾病发病机制的基础研究中寻求突破，更是让他一头扎进了科研转化长达20余年，即使在高强度的工作和压力中病倒，他也更坚定“一定要在有限的生命中，把国家科研经费转变为服务于患者的医药技术，让世界看到中国人的科研实力，看到中国人也能做出好药，让中国人民也能用上好药”的决心。

“兼岗创业”

让科研落地

近几年，交大医学院不断探索打通科技成果转化的通路。从政策到实践，交大医学院努力地为教授们的创业打通壁垒，更为教授们的科研成果提供出口与对接资源。2020年，医学院和上海医药集团共同成立“上药-交医创新成果孵化平台”，为快速推动成果转化提供全链条支持，孵育多个成果转化项目。

有了前期主动迈一步的转化工作，刘俊岭教授团队的肺纤维化抗体及多个出凝血项目在路演中脱颖而出。2021年，在医学院和上海市一系列政策支持下，联合上海医药集团、上海生物医药产业基金，刘俊岭教授带领团队开始了“兼岗创业”——成立上海循曜生物科技有限公司，注册资本约1.76亿元。这家公司也成为上海市首个由高校和教授共同以无形资产作价入股的生物医药科技型初创企业。

耐住寂寞

跨越“死亡谷”

原研药，尤其是全新靶点的原研药（First-in-class）研发漫长而艰巨，从实验室到临床试验阶段需要跨越“死亡谷”。这一阶段包括了靶点发现和验证、先导与候选分子的发现与改造、分子从实验室小试到中试再到产业化的放大、分子在动物体内功能及安全性的验证，再到人体药效的确证，每一步都充满了艰辛，周期极长、成功率极低。长产业链、复杂的学科交叉、基础科研与产业化以及市场的鸿沟，都需要既懂科学和技术，也懂产业和市场的团队共同参与。而这一步，刘俊岭教授的团队已经作好准备，走出实验室，踏出舒适圈。

如今除了刘教授自己，几位弟子也是交大医学院优秀且高产的青年研究员，同样加入了兼岗创业的队伍，团队占股29.75%。通过经年累月的积累，这一支科研团队锻造出源于基础科研、对接临床研究能力，为跨越“死亡谷”护航、提速。

目前，循曜生物还建立了酶促大片段基因合成文库、蛋白拼接技术和小核酸药物递送等技术研发平台；除了原有的5个管线以外，还有多个创新项目正在布局与探索之中，更多拥有高技术壁垒的创新药物分子正在向临床应用的道路上扎实地推进着。

国家和大学的有利政策环境、上海成熟的生物医药产业链基础都令刘教授感受到，这是未来生物学转化大放异彩的开始，更是科学家创业的最佳机会。生物医药领域的科学家将在论文之外为社会创造更大的价值，而且这种价值感应薪火相传，“科研人员要耐得住寂寞、守得住初心，积极把握科研成果转化、创新创业的好时机，把所学所识转变为能够满足临床需求的治疗手段，才能有助于中国从医药大国走向医药强国。”刘教授说。

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